Introduction : Les autorités sanitaires anglaises ont validé l’utilisation du givinostat dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), à la suite d’un accord permettant son financement. Ce médicament sera désormais accessible à environ 530 patients via le système de santé public.
Destiné aux personnes âgées de 6 ans et plus capables de se tenir debout ou de marcher au début du traitement, le givinostat s’inscrit dans le cadre des populations étudiées lors des essais cliniques. Développé par ITF Pharma et également connu sous le nom de Duvyzat, ce traitement est financé par le Innovative Medicines Fund et constitue la troisième option thérapeutique recommandée pour cette pathologie rare.
La dystrophie musculaire de Duchenne, maladie génétique sévère liée à l’absence de dystrophine, touche majoritairement les garçons dès l’enfance. Elle entraîne une dégradation progressive de la fonction musculaire, avec une perte de la marche puis de l’autonomie, avant d’affecter les fonctions cardiaque et respiratoire.
Les données cliniques disponibles suggèrent que le givinostat pourrait prolonger de plusieurs années la capacité de marche par rapport à la prise en charge standard, bien que l’ampleur exacte de son bénéfice reste incertaine. Malgré ces limites, les autorités ont jugé son utilisation pertinente compte tenu de la gravité de la maladie et du manque d’alternatives thérapeutiques.
Conclusion : L’introduction du givinostat dans le système de santé anglais représente une avancée notable pour les patients atteints de DMD. Elle ouvre la voie à un ralentissement potentiel de la progression de la maladie, tout en soulignant la nécessité de poursuivre l’évaluation de son efficacité à long terme.
